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直播進行時:JAX講座-基因療法類藥物的臨床研究
點擊次數:1339 發布日期:2022-12-16  來源:杰克森實驗室
月亮的孩子(白化。、
黏寶寶(黏多糖貯積癥)、
不食人間煙火的孩子(苯丙酮尿癥)、
睡美人(克萊恩-萊文綜合癥)
……
你很難想象,這些美麗的名字背后,其實蘊藏著一個家庭的巨大痛苦。
  
罕見病,顧名思義,是指流行率很低、很少見的疾病,然而,在我國龐大的人口基數下,罕見病其實并不罕見。

罕見病多源于單基因突變,伴隨著基因治療的發展,基因治療類藥物為罕見病患者和家庭帶來了新的希望。

而在基因治療藥物開發中,遺傳小鼠模型是成為臨床前體內藥效及安全性研究的重要工具。

直播間地址:https://live.polyv.cn/watch/3540197 

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相關公司:杰克森醫療科技(上海)有限公司
聯系電話:400-693-5700
E-mail:orderquest@jax.org.cn


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